Accesso equo, tempestivo e omogeneo a terapie e trattamenti anche non farmacologici:è questo il tema del Rare disease day 2026 che si celebra, come ogni anno, il 28 febbraio.
Solo per il 5% delle patologie rare esiste un trattamento farmacologico specifico, per le altre si utilizzano terapie riabilitative (riabilitazione, logopedia ecc), farmaci “adottati” (riposizionati) da altre malattie e prodotti da banco per contenere alcuni effetti collaterali e migliorare sensibilmente la qualità della vita dei pazienti e delle loro famiglie, ma non sono risolutivi.
La ricerca scientifica è l’unica arma che le persone con malattie rare hanno a disposizione. Negli ultimi anni sono state sviluppate terapie avanzate e innovative, ma anche dispositivi medici ad alto contenuto tecnologico e digital therapies. Inoltre, ancora oggi i trattamenti, che dovrebbero essere erogati con continuità e uniformemente su tutto il territorio nazionale, non sempre sono garantiti in maniera trasversale e tempestiva a tutta la comunità.
La giornata del 28 febbraio è quindi l’occasione per invitare istituzioni e stakeholder ad approfondire i temi legati alla programmazione sanitaria, alle valutazioni delle tecnologie (Hta), all’horizon scanning, all’accesso regionale, al ruolo dei presidi territoriali nella distribuzione dei farmaci e nella dispensazione di trattamenti riabilitativi e alla diagnosi precoce attraverso gli screening neonatali e non solo*.
Per approfondire
Vai sul sito —> 
consulta la pagina dedicata sul sito malattierare.gov.it
